• Карьера в компании

  • Контакты

  • Контакты

HOT TOPIC Placeholder

Helix Image

Главная страница / Полмиллиона пациентов только в России: почему важно говорить об орфанных заболеваниях 

Полмиллиона пациентов только в россии: почему важно говорить об орфанных заболеваниях

24/02/22

Орфанные (редкие) заболевания — это группа из более, чем 7000 видов патологий[1] с распространенностью не более 10 случаев на 100 тысяч населения[2]. Такие болезни часто упускаются из виду, потому что внутри отдельных групп орфанных нозологий численность пациентов относительно невелика. Однако в совокупности редкие заболевания затрагивают обширную часть мирового населения — около 400 миллионов человек[3]. Ежегодно в конце февраля проводится Международный день редких заболеваний, основная цель которого привлечь внимание общественности, медицинских специалистов и регуляторов к проблемам этих пациентов и повысить качество оказания им помощи.

В России проблема орфанных заболеваний стоит достаточно остро. По данным Министерства здравоохранения, в нашей стране проживают около полумиллиона пациентов с тяжелыми редкими заболеваниями, и порядка 5% населения страны имеют врождённые или наследственные болезни[4].

На сегодняшний день существуют сложности в области диагностики таких заболеваний вследствие неоднородности симптомов даже у пациентов, страдающих одними и теми же болезнями. Кроме того, эксперты отмечают низкую орфанную настороженность среди медицинских специалистов, а также недостаток кадров, специализирующихся на редких заболеваниях — численность врачей-генетиков составила всего 330 человек[5] в 2019 году. По этим причинам многие пациенты сталкиваются с задержками в постановке верного диагноза (в среднем от года и больше[6]) и назначением лечения уже на более запущенных стадиях болезни, что зачастую означает менее благоприятный прогноз.

Орфанные заболевания часто приводят к преждевременной смерти и значительно ухудшают качество жизни пациентов. В 70% случаев редкие заболевания поражают детей, а поскольку 72% орфанных патологий – генетические, они также влияют на будущие поколения[7]. Именно поэтому для действенной борьбы с редкими заболеваниями критически важна разработка инновационной и доступной терапии, а также постоянное проведение исследований в данной сфере для расширения знаний в этой области.

«Несмотря на существенный прогресс в области изучения, диагностики и лечения орфанных заболеваний, в этой области по-прежнему остается множество нерешенных проблем. Очень часто «редкие» пациенты сталкиваются с неудовлетворенными потребностями и неравенством в доступе к уходу. Для действенной помощи таким пациентам очень важно оказывать комплексную поддержку, объединяя усилия медицинских специалистов, государственных регуляторов, пациентских сообществ и фармацевтических компаний. Компания Pfizer активно вовлечена в сферу борьбы с редкими заболеваниями — при помощи научных открытий и инновационной терапии мы стремимся улучшить качество жизни пациентов с этими диагнозами и их семей», — Николай Соничев, директор подразделения Pfizer «Редкие заболевания» в России.​​​​​​​

Компания Pfizer уже более 30 лет занимается разработкой передовых решений для лечения орфанных заболеваний и вносит активный вклад в проведение исследований и обеспечение равного доступа пациентов к инновационной терапии, а также распространяет знания о редких заболеваниях среди специалистов и широкого населения, сотрудничая с пациентскими и медицинскими организациями и научным сообществом.

В 2020 году компания заключила меморандум о стратегическом партнерстве с ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр кардиологии» Минздрава РФ, которое направлено на привлечение внимания к социально-значимой проблеме редких сердечно-сосудистых заболеваний (ССЗ) и повышение качества диагностики и лечения в данной области[8]. Стратегическим партнером Pfizer также является Российское кардиологическое общество: в рамках этого сотрудничества планируется реализация проектов по развитию системы оказания медицинской помощи пациентам с ССЗ, включая их редкие виды, в том числе при помощи образовательных программ, призванных повысить орфанную настороженность среди врачей[9]В 2020 году компания заключила меморандум о стратегическом партнерстве с ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр кардиологии» Минздрава РФ, которое направлено на привлечение внимания к социально-значимой проблеме редких сердечно-сосудистых заболеваний

Разработка инновационной терапии для борьбы с редкими заболеваниями – одно из приоритетных направлений компании. Сегодня пациентам доступны лекарственные препараты для лечения таких орфанных патологий, как акромегалия («Сомаверт®»), лимфангиолейомиоматоз (ЛАМ), болезнь Гоше («Элисо®»), транстиретиновая амилоидная полинейропатия («Виндакель®») и другие. В 2020 году препарат «Элисо®» был включен в государственную программу льготного лекарственного обеспечения «14 высокозатратных нозологий» (14 ВЗН). В прошлом году компания объявила о регистрации в РФ препарата ВИНДАМЭКС® (тафамидис) для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-КМП)[10]. Это первое и единственное лекарственное средство, одобренное Министерством Здравоохранения РФ для лечения этого орфанного заболевания. 

В данный момент Pfizer активно занимается исследованиями в области генной терапии для лечения пациентов с гемофилией А и В и мышечной дистрофией Дюшенна: более 10 перспективных технологий компании находятся на стадии разработки. В планах компании — вывести на российский рынок более 5 новых лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний к 2025 году.  Компания является лидером в разработке нового поколения революционных методов лечения редких заболеваний во всех формах, включая малые молекулы и большие молекулы / моноклональные антитела (mAb).
​​​​​​​
​​​​​​​

Pfizer: Передовые решения, меняющие жизни пациентов

Применяя инновации и используя глобальные ресурсы, Pfizer работает для улучшения здоровья и самочувствия людей на каждом этапе жизни. Мы стремимся устанавливать высокие стандарты качества и безопасности проводимых исследований, разработки и производства лекарств. Портфель продуктов компании включает лекарственные препараты, в том числе вакцины.

Ежедневно сотрудники Pfizer работают в развитых и развивающихся странах над улучшением профилактики и лечения наиболее серьезных заболеваний современности. Следуя своим обязательствам как одной из ведущих биофармацевтических компаний мира, Pfizer сотрудничает со специалистами здравоохранения, государственными органами и местными сообществами с целью обеспечения и расширения доступности надежной, качественной медицинской помощи по всему миру.

Вот уже 170 лет Pfizer старается улучшить жизнь тех, кто рассчитывает на нас.

Для того, чтобы узнать о деятельности Pfizer подробнее, пожалуйста, посетите наш сайт www.pfizer.ru

Также, чтобы узнать о компании больше, вы можете подписаться на нашу страницу в социальной сети ВКонтакте.

Служба медицинской информации Pfizer: [email protected], www.pfizermedinfo.ru

PP-ELE-RUS-0012 актуально на 24.02.2022


КРАТКАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО ПРЕПАРАТУ ВИНДАКЕЛЬ®
Регистрационный номер: ЛП-004181 от 15.03.2017.
Торговое наименование: Виндакель.
Международное (непатентованное) наименование (МНН): тафамидис.
Лекарственная форма, дозировка: капсулы по 20 мг.
Фармакотерапевтическая группа: другие препараты для лечения заболеваний нервной системы.
Показания к применению: транстиретиновый амилоидоз у взрослых с клинически выраженной полинейропатией с целью задержки развития нарушений в периферических нервах.
Противопоказания: гиперчувствительность к тафамидису или к любому вспомогательному веществу, входящему в состав препарата; беременность, период грудного вскармливания; врожденная непереносимость фруктозы; детский возраст до 18 лет.
С осторожностью: у пациентов с нарушением функции печени тяжелой степени. Применение при беременности и в период грудного вскармливания*: не рекомендуется применение тафамидиса в период беременности, а также у женщин с сохраненным детородным потенциалом, не использующих контрацептивы. Информация об опыте применения тафамидиса в период беременности отсутствует. Исследования на животных выявили неблагоприятный эффект на внутриутробное развитие плода. Потенциальный риск для человека неизвестен. Влияние тафамидиса на детей, находящихся на грудном вскармливании у матерей, получающих терапию тафамидисом, не изучалось. Женщины, получающие тафамидис, не должны кормить грудью и давать грудное молоко детям.
Способ применения и дозы*: Рекомендуемая доза препарата Виндакель составляет 20 мг, внутрь, 1 раз в сутки, независимо от приема пищи. Капсулу следует принимать целиком. Не следует разжевывать, разламывать или разрезать капсулу. В случае пропуска дозы препарата пациент должен принять пропущенную дозу сразу же после того, как вспомнит о пропуске. Однако если наступило время приема следующей дозы, принимать пропущенную дозу не следует; пациент должен принять следующую дозу согласно обычному графику приема. Не следует принимать двойную дозу.
Побочное действие*: со стороны пищеварительной системы: очень частые (≥10 %) - диарея, боль в верхних отделах живота. Инфекционные и паразитарные заболевания: очень частые (≥10 %) – инфекция мочевыводящих путей, вагинальная инфекция.
Срок годности 24 месяца. Не применять препарат по истечении срока годности.
Условия хранения: хранить при температуре не выше 25 °C. Хранить в недоступном для детей месте.
Условия отпуска: По рецепту.
* - Полная информация по разделу приведена в полной инструкции по медицинскому применению лекарственного препарата.
Материал предназначен для специалистов здравоохранения (работников здравоохранения, фармацевтических работников). Имеются противопоказания. Перед назначением ознакомьтесь, пожалуйста, с полной инструкцией по медицинскому применению лекарственного препарата. ООО «Пфайзер Инновации», 123112 Москва, Пресненская наб., д. 10, БЦ «Башня на Набережной» (Блок С), Телефон: + 7(495)287-5000, https://www.pfizer.ru


КРАТКАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО ПРЕПАРАТУ ЭЛИСО ®
​​​​​​​Международное непатентованное название
: талиглюцераза альфа

Форма выпуска: Лиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий 200 ЕД.
Фармакотерапевтическая группа: ферментное средство
Показания к применению: Талиглюцераза альфа для внутривенного введения представляет собой специфичный к глюкоцереброзидазе гидролитический лизосомальный фермент, который показан для длительной ферментозаместительной терапии (ФЗТ) у следующих пациентов: Взрослые и дети с подтвержденным диагнозом болезни Гоше I типа. Проявления болезни Гоше могут включать один или несколько следующих симптомов: спленомегалия, гепатомегалия, анемия, тромбоцитопения, костные заболевания. Дети в возрасте от 2 до 18 лет с висцеральными или гематологическими проявлениями болезни Гоше.
Противопоказания: Аллергические реакции выраженной степени на талиглюцеразу альфа или любые вспомогательные вещества. Применение у пациентов с нарушением функции почек или печени (исследования не проводились). Применение у детей в возрасте младше 2 лет.
Особые указания: Терапия талиглюцеразой альфа должна проводиться под контролем врача, имеющего опыт лечения пациентов с болезнью Гоше. У пациентов отмечалось образование антител – иммуноглобулинов G (IgG) – к талиглюцеразе альфа. Возможно возникновение реакций гиперчувствительности, в том числе анафилаксии; в связи с этим, при введении талиглюцеразы альфа должна быть доступна соответствующая медицинская помощь. При введении талиглюцеразы альфа отмечались инфузионные реакции (реакции, возникшие в течение 24 ч после инфузии) и аллергические реакции гиперчувствительности. При возникновении выраженной аллергической реакции рекомендуется немедленно прекратить инфузию талиглюцеразы альфа. Предварительная терапия антигистаминными препаратами и/или кортикостероидами может предотвратить последующие реакции. Возникновение аллергических реакций на талиглюцеразу альфа у пациентов с известной аллергией на морковь в настоящее время неизвестно и не изучалось в рамках клинических исследований; таким образом, при лечении таких пациентов необходимо соблюдать осторожность.
Способ применения и дозы:
Взрослые пациенты: Начальная доза талиглюцеразы альфа у взрослых пациентов варьирует в диапазоне от 30 до 60 ед/кг массы тела, один раз в 2 недели, в зависимости от клинической оценки, проведенной лечащим врачом. Взрослые пациенты, в настоящее время получающие терапию имиглюцеразой по поводу болезни Гоше, могут перейти на терапию талиглюцеразой альфа. Пациентам, ранее получавшим имиглюцеразу в стабильной дозе, рекомендуется начинать терапию талиглюцеразой альфа в дозе, равной дозе имиглюцеразы в момент перехода с данного вида терапии на талиглюцеразу альфа.
Дети: Начальная доза талиглюцеразы альфа у детей варьирует в диапазоне от 30 до 60 ед/кг массы тела, один раз в 2 недели, в зависимости от клинической оценки, проведенной лечащим врачом. Дети, в настоящее время получающие терапию имиглюцеразой по поводу болезни Гоше, могут перейти на терапию талиглюцеразой альфа. У пациентов, ранее получавших имиглюцеразу в стабильной дозе, рекомендуется начинать терапию талиглюцеразой альфа в дозе, равной дозе имиглюцеразы в момент перехода с данного вида терапии на талиглюцеразу альфа.
Побочное действие: Наиболее серьезными нежелательными реакциями у участников клинических исследований являлись иммунные реакции гиперчувствительности 1 типа.
Наиболее частыми нежелательными реакциями были реакции, опосредованные инфузией, и возникающие в течение 24 часов после ее начала. Наиболее часто отмечавшиеся симптомы инфузионных реакций включали артралгию, головную боль, рвоту, гиперчувствительность, приливы, кожный зуд, боль в конечностях и легочную гипертензию. Другими инфузионными реакциями являлись диарея, дискомфорт в грудной клетке, ощущение жара, мышечные спазмы, тремор, раздражение горла, эритема и кожная сыпь. Безопасность талиглюцеразы альфа была установлена у детей в возрасте от 2 до 16 лет. Частота нежелательных реакций у детей и взрослых, как представляется, значимо не отличается, за исключением рвоты и боли в животе, которые чаще отмечались у детей.
Восстановленный раствор
Поскольку талиглюцераза альфа не содержит консервантов, препарат следует использовать немедленно после восстановления.
Срок годности 2 года
Условия хранения
Хранить при температуре 2 – 8 ºС.
Хранить в недоступном для детей месте.
Условия отпуска
Отпускают по рецепту.
Перед применением препарата следует тщательно ознакомиться с Инструкцией по медицинскому применению препарата Элисо ЛП-004410


КРАТКАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО ПРЕПАРАТУ CОМАВЕРТ®
Международное непатентованное название: пэгвисомант
Форма выпуска: лиофилизат для приготовления раствора для подкожного введения 10 мг, 15 мг или 20 мг в комплекте с растворителем - вода для инъекций.
Фармакотерапевтическая группа: Гормоны гипофиза и гипоталамуса и их аналоги. Гормоны передней доли гипофиза и их аналоги. Другие гормоны передней доли гипофиза и их аналоги.
Показания к применению: Терапия взрослых пациентов с акромегалией при отсутствии
адекватного ответа на хирургическое лечение и/или лучевую терапию, а также пациентов, у
которых соответствующее лечение аналогами соматостатина не привело к нормализации
концентрации ИФР-1 или при непереносимости препаратов данной группы.
Противопоказания: гиперчувствительность к пэгвисоманту и/или к любому вспомогательному веществу в составе препарата; возраст до 18 лет (в связи с отсутствием данных по безопасности и эффективности пэгвисоманта у детей и подростков до 18 лет); почечная или печеночная недостаточность (безопасность и эффективность препарата Сомаверт® у пациентов с почечной или печеночной недостаточностью не установлены); применение пэгвисоманта в период беременности и грудного вскармливания не рекомендуется.
Особые указания: При применении пэгвисоманта доброкачественные опухоли гипофиза,
секретирующие гормон роста иногда могут расти, вызывая серьезные осложнения (например
дефекты полей зрения). Лечение пэгвисомантом не вызывает уменьшения размеров опухолей гипофиза, секретирующих гормон роста. Всех пациентов с подобными опухолями необходимо периодически обследовать с целью выявления возможного роста опухоли. Пэгвисомант – это мощный антагонист соматотропного гормона. В результате применения этого лекарственного препарата может возникнуть дефицит соматотропного гормона, несмотря на наличие повышенного концентрации соматотропного гормона в плазме крови. Следует контролировать и поддерживать концентрации ИФР-1 в плазме крови в пределах стандартизованного по возрасту нормального диапазона путем коррекции дозы пэгвисоманта. Перед началом терапии пэгвисомантом следует определить исходные значения биохимических показателей функции печени: активность печеночных ферментов (АЛТ, АСТ, ЩФ), концентрацию общего билирубина (ОБ) в плазме крови. У пациентов с повышенной активностью АЛТ и АСТ, а также пациентов, получавших ранее аналоги соматостатина, необходимо исключить наличие обструкции желчевыводящих путей. Применение пэгвисоманта следует прекратить, если признаки поражения печени сохраняются. В результате исследования применения пэгвисоманта у пациентов с сахарным диабетом, получавших лечение инсулином или пероральными гипогликемическими лекарственными препаратами, был выявлен риск возникновения гипогликемии в этой популяции.
В связи с этим у пациентов с акромегалией и сахарным диабетом может потребоваться снижение дозы инсулина или пероральных гипогликемических лекарственных препаратов. Терапевтическая польза в виде снижения концентрации ИФР-1, которое приводит к улучшению клинического состояния пациента, потенциально может повышать фертильность у пациенток. Следует рекомендовать пациенткам и их половым партнерам использовать адекватные методы контрацепции. С целью улучшения отслеживаемости биологических лекарственных препаратов торговое название и номер серии вводимого препарата должны быть четко записаны в медицинской карте пациента. Натрия. Этот лекарственный препарат содержит менее 1 ммоль
натрия (23 мг) на дозу. Пациенты, соблюдающие диету с низким содержанием натрия, могут быть
проинформированы о том, что этот препарат практически не содержит натрия.
Способ применения и дозы: Под контролем врача подкожно вводят нагрузочную дозу 40 мг или 80 мг препарата Сомаверт®. На следующий день препарат Сомаверт® в дозе 10 мг,
восстановленный в 1 мл растворителя, следует вводить 1 раз в сутки путем подкожной инъекции. Коррекцию дозы следует проводить на основании концентрации ИФР-1 в плазме крови. Каждые 4-6 недель определяют концентрацию ИФР-1 в плазме крови и проводят необходимую коррекцию дозы, увеличивая или уменьшая на 5 мг в сутки с тем, чтобы поддерживать концентрацию ИФР-1 в плазме крови в пределах стандартизованного по возрасту нормального диапазона для поддержания оптимального терапевтического ответа. Максимальная поддерживающая доза не должна превышать 30 мг/сут.
Побочное действие: очень часто (≥1/10) головная боль, диарея, артралгия; часто (≥1/100, <1/10)
Гиперхолестеринемия, гипергликемия, гипогликемия, увеличение массы тела, необычные
сновидения, сонливость, тремор, головокружение, гипестезия, боль в глазу, периферические
отеки, артериальная гипертензия, одышка, рвота, запор, тошнота, вздутие живота, диспепсия,
метеоризм, патологические показатели функциональных проб печени (например, отклонение от нормы или повышение активности печеночных трансаминаз), гипергидроз, ушиб, зуд, сыпь, миалгия, артрит, гематурия, реакция в месте инъекции (включая гиперчувствительность в месте инъекции), образование гематом или кровотечение в месте инъекции, гипертрофия в месте инъекции (например, липогипертрофия), гриппоподобное состояние, утомляемость, астения, лихорадка.
Срок годности 3 года (лиофилизат), 5 лет (растворитель).
Условия хранения
Хранить при температуре от 2 до 8 ºС. Не замораживать. Допускается хранить флакон с
лиофилизатом при комнатной температуре ниже 25 ° C в течение одного периода до 30 дней.
После хранения при комнатной температуре флакон нельзя повторно хранить в холодильнике. Его следует выбросить, если он не использовался в течение 30 дней хранения при комнатной температуре или до истечения срока годности, в зависимости от того, что наступит раньше.
Растворитель допускается хранить при температуре от 2 до 8 ºС или при температуре ниже 30 °C в течение срока годности препарата.
Условия отпуска
По рецепту.
Перед применением препарата следует тщательно ознакомиться с Инструкцией по
медицинскому применению препарата Cомаверт® ЛП-005117

КРАТКАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО ПРЕПАРАТУ ВИНДАМЭКС®
​​​​​​​Международное непатентованное название
: тафамидис 

Форма выпуска: капсулы 61 мг. 3 блистера по 10 капсул вместе с инструкцией по применению помещают в картонную пачку с контролем первого вскрытия.
​​​​​​​
Фармакотерапевтическая группа: другие препараты для лечения заболеваний нервной системы.

Показания к применению: Препарат Виндамэкс показан для лечения транстиретинового амилоидоза, обусловленного транстиретином дикого типа или наследственной формой заболевания, у взрослых пациентов с кардиомиопатией (АТТR-КМП).
Противопоказания: гиперчувствительность к действующему веществу или к любому из вспомогательных веществ, входящих в состав препарата.
Особые указания*: Женщинам, способным к деторождению, следует использовать надлежащие методы контрацепции в период приема тафамидиса и продолжить применение надлежащего метода контрацепции на протяжении 1 месяца после прекращения лечения тафамидисом. Тафамидис следует добавить к стандарту оказания медицинской помощи для пациентов с транстиретиновым амилоидозом. Врачам следует проводить наблюдение за пациентами и продолжать оценивать потребность пациента в ином лечении, включая необходимость трансплантации органа, как часть стандарта оказания медицинской помощи. В связи с отсутствием доступных данных в отношении применения тафамидиса при трансплантации органов, применение тафамидиса следует прекращать у пациентов, которым проводится трансплантация органа. Может возникать повышение показателей функциональных печеночных проб и снижение уровня тироксина. Этот лекарственный препарат содержит не более 44 мг сорбитола в каждой капсуле. Сорбитол является источником фруктозы. Следует учитывать аддитивный эффект принимаемых одновременно препаратов, содержащих сорбитол (или фруктозу), а также потребление сорбитола (или фруктозы) с пищей. Содержание сорбитола в лекарственных препаратах для перорального применения может повлиять на биодоступность других лекарственных препаратов для перорального применения при одновременном применении.
Способ применения и дозы*: Лечение следует начинать под контролем врача, имеющего опыт оказания медицинской помощи пациентам с амилоидозом или кардиомиопатией. Если у пациента имеется специфический медицинский анамнез или признаки сердечной недостаточности или кардиомиопатии, этиологический диагноз должен устанавливаться врачом, обладающим знаниями по оказанию медицинской помощи пациентам с амилоидозом или кардиомиопатией, для того, чтобы подтвердить АТТR-КМП и исключить AL-амилоидоз до начала приема тафамидиса при помощи соответствующих инструментов оценки, таких как сцинтиграфия с остеотропными радиофармацевтическими препаратами и анализы крови/мочи и/или гистологическое исследование биоптатов, а также генотипирование транстиретина (ТТР) для того, чтобы охарактеризовать процесс как дикий тип или наследственный. Рекомендуемая доза препарата Виндамэкс составляет одну капсулу 61 мг тафамидиса внутрь один раз в сутки. Для приема внутрь. Капсулы следует глотать целиком, не измельчая и не разрезая. Препарат Виндамэкс можно принимать в независимости от приема пищи. Виндамэкс 61 мг (тафамидис) соответствует 80 мг тафамидиса меглюмина. Тафамидис и тафамидис меглюмин не являются взаимозаменяемыми в пересчете на мг. Применение Виндамэкса следует начинать как можно раньше в течение заболевания, когда клиническая польза в отношении прогрессирования заболевания может быть более очевидной. В то же время, если обусловленное амилоидом повреждение сердца является более выраженным, как в случае класса III по NYHA, решение о начале или продолжении терапии должно приниматься на усмотрение врача, обладающего знаниями по оказанию медицинской помощи пациентам с амилоидозом или кардиомиопатией. Имеются ограниченные клинические данные у пациентов с классом IV по NYHA. Если после приема препарата возникает рвота, и в рвотных массах обнаруживается неповрежденная капсула Виндамэкса, то при возможности следует принять дополнительную дозу Виндамэкса. Если капсула не обнаружена, то нет необходимости принимать дополнительную дозу и следует вернуться к обычному режиму приема препарата на следующий день.
Побочное действие: Резюме профиля безопасности. В данных по безопасности отражен уровень воздействия у 176 пациентов с АТТR-КМП, которые получали по 80 мг (которые принимались как 4 × 20 мг) тафамидиса меглюмина ежедневно в 30–месячном плацебо контролируемом исследовании у пациентов с установленным диагнозом АТТR-КМП. Частота нежелательных явлений у пациентов, получавших лечение с применением 80 мг тафамидиса меглюмина, была сходной и сопоставимой с плацебо. О следующих нежелательных явлениях сообщалось чаще у пациентов, получавших лечение тафамидисом меглюмином в дозе 80 мг, в сравнении с плацебо: метеоризм [8 пациентов (4,5 %) в сравнении с 3 пациентами (1,7 %)] и повышение значений функциональных печеночных проб [6 пациентов (3,4 %) в сравнении с 2 пациентами (1,1 %)]. Причинно-следственная связь не была установлена. Виндамэкс 61 мг (тафамидис) соответствует 80 мг тафамидиса меглюмина. Тафамидис и тафамидис меглюмин не являются взаимозаменяемыми в пересчете на мг. Данные по безопасности для тафамидиса 61 мг недоступны, так как эта лекарственная форма не оценивалась в двойном слепом плацебо контролируемом рандомизированном исследовании фазы 3.

Срок годности 2 года. Не применять препарат по истечении срока годности.
Условия хранения
Хранить при температуре не выше 25 °C. Хранить в недоступном для детей месте.
Условия отпуска
По рецепту.
* - Полная информация по разделу приведена в полной инструкции по медицинскому применению лекарственного препарата.
​​​​​​​

Материал предназначен для специалистов здравоохранения (работников здравоохранения, фармацевтических работников). Имеются противопоказания. Перед назначением ознакомьтесь, пожалуйста, с полной инструкцией по медицинскому применению лекарственного препарата Виндамэкс ЛП-007319. ООО «Пфайзер Инновации», 123112 Москва, Пресненская наб., д. 10, БЦ «Башня на Набережной» (Блок С), Телефон: + 7(495)287-5000, https://www.pfizer.ru





[1] FAQs About Rare Diseases. https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases  

[2] Что такое орфанное заболевание? https://roszdravnadzor.gov.ru/pages/about/consultations/gosprogram1

[3] World Rare Disease Day. https://globalgenes.org/world-rare-disease-day/
​​​​​​​
[4] В России уточнили перечень орфанных заболеваний. https://www.pnp.ru/social/v-rossii-utochnili-perechen-orfannykh-zabolevaniy.html

[5] Аналитический вестник № 14 (757) о деятельности медико-генетических консультаций и центров в субъектах Российской Федерации. 2020. http://council.gov.ru/media/files/oPnf3ZdrMbAOBrNTPEhzA6hL1cNtwgpr.pdf

[6] Система организации здравоохранения глазами редких пациентов-2020. https://npjtoday.com/partners/pharmprobeg/okolo-70-redkih-bolnyh-ne-obespecheny-lekarstvami-ili-poluchayut-ih-s-pereboyami/

[7] EURODIS. http://download2.eurordis.org/rare2030/Rare2030_Action01_factsheet.pdf  

[8] Pfizer и НМИЦ кардиологии объявили о сотрудничестве. https://medvestnik.ru/content/news/Pfizer-i-NMIC-kardiologii-obyavili-o-sotrudnichestve.html

[9] РКО и Pfizer объединили усилия для помощи пациентам с сердечно-сосудистыми заболеваниями. https://pharmvestnik.ru/content/news/RKO-i-Pfizer-obedinili-usiliya-dlya-pomoshi-pacientam-s-serdechno-sosudistymi-zabolevaniyami.html

[10] ВИНДАМЭКС®. Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата ВИНДАМЭКС.
​​​​​​​