Skip directly to content

Российские пациенты с акромегалией нуждаются в современной медикаментозной терапии

Российские пациенты с акромегалией нуждаются в современной медикаментозной терапии

В Москве состоялся симпозиум «Перспективы в лечении пациентов с акромегалией в Российской Федерации», который прошел в рамках VIII (XXVI) Национального конгресса эндокринологов с международным участием «Персонализированная медицина и практическое здравоохранение».

В рамках симпозиума ведущие отечественные и зарубежные медицинские эксперты обсудили сложности, связанные с диагностикой акромегалии, особенности восприятия данного заболевания в обществе и возможности, которые открывает современная терапия для пациентов, страдающих акромегалией.

Несмотря на то, что каждое из заболеваний, относящихся к «редким», по отдельности встречается нечасто, редкие (орфанные) болезни в совокупности представляют собой распространенное явление. К редким заболеваниям относят любое заболевание, которое затрагивает относительно небольшую часть населения. В Европе болезнь или патологическое состояние относят к категории редких заболеваний, если уровень заболеваемости не превышает 1 случая на 2000 человек[1]’[2]. В России к редким болезням относятся патологии с распространенностью не более 10 случаев на 100 000 человек.

В целом, редкими заболеваниями страдают 5% людей во всем мире (около 350 миллионов человек), причем утвержденные методы терапии существуют для менее, чем 5% из 7 000 известных редких болезней. Часто редкие заболевания являются хроническими и представляют угрозу для жизни.[3] 80% редких заболеваний имеют генетическую природу. Перечень орфанных заболеваний в России по состоянию на декабрь 2018 года насчитывает 226 заболеваний. На территории РФ с редкими заболеваниями зарегистрированы около 40 тысяч человек, в том числе и акромегалией.

Акромегалия – эндокринное заболевание, вызываемое выработкой чрезмерного количества соматотропного гормона и возникающее после завершения роста организма. Оно связано с нарушением функции передней доли гипофиза и сопровождается увеличением деформированием (расширением и утолщением) кистей, стоп и черепа пациента, особенно его лицевой части. Пик заболеваемости приходится на возраст от 40 до 49 лет, хотя может встречаться, как и раньше, так и позже указанного возраста. Вследствие проявления этих симптомов внешность пациентов видоизменяется и может вызывать неприятие или отторжение в социальной жизни, что становится причиной дополнительного морального дискомфорта, а также психологических проблем.

Несмотря на то, что первые случаи этого заболевания были описаны еще в 1567 г., а в 1886 г. оно уже получило то название, которое имеет сейчас, его диагностика до сих пор является затруднительной. С целью определения уровня распространенности акромегалии, ее естественного течения, а также клинического и экономического значения, а также  оценки безопасности проводимого лечения, по инициативе ВОЗ были созданы специализированные регистры пациентов. На сегодняшний день такие регистры опубликованы в 19 странах, суммарное количество пациентов в них составляет 16 136 человек и варьируется в зависимости от региона: так, например, в Иране по состоянию на 2017 г. зафиксировано 85 пациентов с акромегалией, а в Великобритании в 2013 году – 2 572 пациента. Распространенность заболевания по мировым данным составляет 20-80 случаев на 1 млн. человек[4].

В Российской Федерации ведется собственный регистр, насчитывающий 4 047 пациентов с акромегалией[5]. Максимальная распространенность заболевания на 100 тыс. населения отмечается в Кировской области (8,65 случаев), в Республике Карелия (7,55) и в Пензенской области (7,51). Регистр также учитывает клиническую картину течения заболевания: у пациентов с акромегалией наиболее часто встречаются такие клинические проявления, как изменение внешности и головные боли (72%), а также боли в суставах (50%) и увеличение размеров кистей и стоп (44%). Среди осложнений наблюдаются артериальная гипертония, цереброваскулярные заболевания, сахарный диабет, остеоартропатия и злокачественные новообразования. Смертность от акромегалии за время ведения российского регистра, составила 95 человек, а средний возраст составил 63,4 года.

Методы лечения акромегалии за последние 18 лет значительно трансформировались: до 2001 года более 80% пациентов подвергалось лучевой терапии, сегодня же отмечается рост хирургической активности и медикаментозной терапии. По данным российского регистра, в 2016-2018 гг. лучевую терапию получили всего 0,8% пациентов, в то время как нейрохирургия и лекарственная терапия достигли показателей 49,6% и 50% соответственно.

Эффективность активно применяющихся медикаментозных препаратов - аналогов соматостатина первой линии и агонистов дофаминовых рецепторов - продемонстрирована у 28–60% пациентов. В результате биохимический контроль заболевания у значительной части пациентов остается недостижимым. В октябре 2018 года в РФ был зарегистрирован Сомаверт® (Пегвисомант), который является первым и единственным селективным антагонистом рецепторов гормона роста (ГР). «Препарат пэгвисомант, при условии корректной титрации дозировки, демонстрирует высокую эффективность в мировой клинической практике, – отмечает Эй Джей ван дер Лели, профессор, д.м.н., глава Эндокринологического центра университета Эрасмус, Роттердам, Голландия.

Жанна Евгеньевна Белая, д.м.н., зав. отделением нейроэндокринологии и остеопатий ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр эндокринологии» МЗ РФ подчеркнула: «Регистр позволяет выявить проблемы пациентов и проанализировать существующий уровень оказания медицинской помощи. Мы призываем к аккуратному вводу информации и подключению новых регионов, поскольку эти меры улучшат качество данных и их систематизацию. В Российском регистре чуть чаще, чем за рубежом выявляются СТГ-секретирующие макроаденомы гипофиза, что определяет потребность в более ранней диагностике акромегалий. Пациентов с макроаденомами, как правило, сложно вылечить, применяя только один метод - нейрохирургическое лечение. До 50-70% пациентов нуждаются в медикаментозном лечении, поэтому очевидна необходимость расширения возможностей медикаментозного лечения у пациентов без ремиссии на фоне нейрохирургического лечения. Так, из 4 тысяч пациентов, которых мы проанализировали с 2013 года, 1200 получают медикаментозную терапию аналогами соматостатина пролонгированного действия и из них только  30-50% пациентов достигли нормализации уровня ИРФ1. Таким образом, очевидно, что есть потребность в назначении современных препаратов, таких как пегвисомант,  как тем пациентам, у которых не достигнута ремиссия несмотря на активное медикаментозное лечение, так и тем пациентам, которые не получают существующее лечение по ряду причин, в том числе из-за непереносимости или у кого симптомы акромегалии не контролируются в полной мере несмотря на достижение биохимического контроля».

PP-SOM-RUS-0012

Актуален на 22.07.2019

 

Pfizer: Передовые решения, меняющие жизни пациентов

Применяя инновации и используя глобальные ресурсы, Pfizer работает для улучшения здоровья и самочувствия людей на каждом этапе жизни. Мы стремимся устанавливать высокие стандарты качества и безопасности проводимых исследований, разработки и производства лекарств. Портфель продуктов компании включает лекарственные препараты, в том числе вакцины, а также хорошо известные во всем мире витамины и другую продукцию, способствующую поддержанию здоровья.

Ежедневно сотрудники Pfizer работают в развитых и развивающихся странах над улучшением профилактики и лечения наиболее серьезных заболеваний современности. Следуя своим обязательствам как ведущей биофармацевтической компании мира, Pfizer сотрудничает со специалистами здравоохранения, государственными органами и научными сообществами с целью обеспечения и расширения доступности надежной, качественной медицинской помощи по всему миру.

Вот уже более 160 лет Pfizer старается улучшить жизнь тех, кто рассчитывает на нас.

www.pfizer.ru

 

[1]   https://www.eurordis.org/ru/content/%D0%9A%D0%B0%D0%BA%D0%B8%D0%B5-%D0%B...

[2] В России редкими предлагается считать заболевания с "распространенностью не более 10 случаев на 100 000 человек". Проект федерального закона «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации»  (недоступная ссылка с 13-05-2013 [2099 дней] — история) Статья 40. Медицинская помощь гражданам, страдающим отдельными группами заболеваний и состояний. "Редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 000 населения".

[3] https://www.eurordis.org/ru/%D0%9E-%D1%80%D0%B5%D0%B4%D0%BA%D0%B8%D1%85-...

[4] Maione L, Chanson P National acromegaly registries Best Pract Res Clin Endocrinol Metab. 2019 Mar

[5] Регистр опухолей гипоталамо-гипофизарной области. Под эгидой ФГБУ «НМИЦ Эндокринологии» Минздрава России.